Генная терапия частично восстановила зрение слепым пациентам

Пересадка генов привела к частичному восстановлению зрения у четверых практически слепых пациентов с врожденным заболеванием глаз. Такие результаты были получены двумя независимыми командами ученых из США и Великобритании, сообщает New England Journal of Medicine. В общей сложности в исследованиях принимало участие шесть взрослых пациентов, страдающих амаврозом Лебера. Это заболевание, возникающее вследствие генных дефектов, проявляется прогрессирующей дегенерацией сетчатки. К двадцати-тридцати годам пациенты практически полностью теряют зрение. В испытаниях, проведенных офтальмологами больницы Мурфилдс и учеными из Университета Пенсильвании, были задействованы пациенты с дефектом гена RPE65.

Этот ген кодирует белок, необходимый для нормальной работы сетчатки. В ходе операций пациентам вводились работающие копии поврежденного гена в заднюю часть одного глаза. «Доставка» гена в ДНК пигментных клеток осуществлялась с помощью безвредного аденовируса. Спустя четыре-шесть месяцев после операции американские ученые сообщили, что генная терапия оказалась успешной у всех троих участников исследования – женщин в возрасте 19 и 26 лет и 26-летнего мужчины. Ранее пациенты могли различать лишь движения рук, а в настоящее время способны видеть линии на таблице проверки зрения, сообщил руководитель исследования Альберт Магир (Albert M. Maguire).

Британская команда ученых под руководством Робина Али смогла добиться успеха у одного пациента из трех. У 17-летнего юноши заметно улучшилось ночное зрение: благодаря генной терапии он смог уверенно пройти по полутемному лабиринту. По словам ученых, генная терапия не привела к развитию серьезных побочных эффектов. В частности, ни у кого из пациентов не возникло воспаления сетчатки. На ближайшем будущем ученые намереваются испытать новую методику на детях, страдающих более ранней стадией заболевания и имеющих лучшие шансы на восстановление зрения.